基因編輯與基因治療
作者：馬云青; 常興 中國科學院上海生命科學研究院上海營養與健康研究院、中國科學院大學; 上海200031; 西湖大學; 杭州310025
摘要：基因編輯是直接對生物體內源基因進行精準定點修飾的技術,已經在生物科學研究領域得到廣泛應用。基因編輯技術主要包括鋅指核酸酶(zinc finger nucleases, ZFNs)、類轉錄激活因子效應物核酸酶(transcription activator-like effector nucleases, TALENs)和規律成簇間隔短回文重復(clustered regularly interspaced short palindromic repeat, CRISPR)/CRISPR相關酶9(CRISPR-associated nuclease 9, Cas9)。本文就這三大靶向基因編輯系統的原理及在基因治療方面的最新研究進展進行總結和討論。
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