摘要：目前各監管機構對基因治療產品的生物分布研究可能有不同的要求,為基因治療產品的開發帶來了挑戰。國際藥物監管計劃(IPRP)的基因治療工作組(GTWG)于2018年6月編寫了Expectations for Biodistribution Assessments for Gene Therapy Products意見書,該文件代表了當前不同地區的藥品監管機構對支持基因治療產品進入臨床試驗和上市申請時需要開展的非臨床生物分布研究的認識,重點討論了支持首次臨床試驗的生物分布研究、試驗設計需考慮因素以及允許在首次臨床試驗后開展生物分布研究的情況。本文擬通過對該意見書的介紹,概述基因治療藥物生物分布研究的一般考慮,希望對我國基因治療產品的生物分布研究相關的研發和審評工作提供參考。